Number_reference_aid_program: SA.41471(2015/X) Účel verejnej pomoci: Článok 25 nariadenia (ES) č. 651/2014 zo 17. júna 2014 o vyhlásení určitých kategórií pomoci za zlučiteľné s vnútorným trhom pri uplatňovaní článkov 107 a 108 zmluvy To je všetko. EÚ L 187/1 z 26.6.2014). Ochorenia súvisiace s imunitou postihujú milióny ľudí na celom svete. Ich chronická povaha im sťažuje liečenie, často ohrozuje životy chorých. V etiológii zápalových ochorení zohráva hlavnú úlohu činnosť dráhy JAK/STAT. Cieľom projektu je vytvoriť liek na liečbu zápalových ochorení, vrátane psoriázy, reumatoidnej artritídy, nešpecifického zápalu čriev, lupusu. Zlúčenina CPL409116 je inhibítor kinázy JAK1/3, selektívny na JAK2, ktorého aktivita bola preukázaná pri biochemickej, bunkovej a imikvomódovej psoriáze u myší. Požadovaný účinok inhibície sekrécie cytokínov bunkami imunitného systému, pozorovaný napr. v testoch s použitím buniek PBMC izolovaných z periférnej krvi, naznačuje účinnosť zlúčeniny aj pri iných imunitných ochoreniach. Dobrá biologická dostupnosť preukázaná vo farmakokinetických štúdiách oprávňuje kandidáta na vývoj ako perorálny liek. Žalobkyňa plánuje vyvinúť inhibítor v niekoľkých fázach projektu. Vo fáze I sa úlohy zameriavajú na syntézu zlúčeniny (na laboratórnej, polotechnickej stupnici a v režime SVP) a na analytické práce súvisiace s charakterizáciou fyzikálno-chemických vlastností a stanovením analytických metód. V paralelnom štádiu II žiadateľ plánuje preukázať účinnosť zlúčeniny v zvieracích modeloch chorôb a vykonať štúdie bezpečnosti in vitro (biochemické a bunkové). Plánovaná tretia etapa je toxikológia dvoch druhov zvierat a jej pozitívny záver umožní realizáciu fázy I a fázy II klinického skúšania, ako sa predpokladá vo fáze IV projektu.