Celem przedkładanego do eksperckiej oceny projektu jest rozwój przedkliniczny oraz ewaluacja kliniczna innowacyjnego inhibitora kinazy PI3 delta (kinaza 3-fosfatydyloinozytolu, ang. phosphatidylinositide 3-kinase). Proponowany inhibitor rozwijany będzie w kierunku wybranego w trakcie rozwoju przedklinicznego wskazania w terapii chorób o podłożu immunologicznym. Kinaza PI3K należy do rodziny kinaz lipidowych. Izoforma delta jest specyficzna dla komórek układu immunologicznego (Ito K. i wsp. (2007). J Pharmacol Exp Ther). Uważa się, że zablokowanie sygnału amplifikowanego przez PI3K delta może przynieść znaczący efekt immunosupresyjny przy stosunkowo niewielkiej toksyczności. Prace wnioskodawcy doprowadziły do identyfikacji związków hamujących aktywność PI3K delta, w tym jednego kandydata o wysokiej aktywności (IC50 = 5 nM) oraz satysfakcjonujących parametrach farmakologicznych. Badania efektywności w mysim modelu tocznia rumieniowatego układowego pokazały, że wyselekcjonowana cząsteczka silnie hamuje rozwój choroby. U zwierząt poddanych działaniu inhibitora PI3K delta zaobserwowano m.in. obniżenie nefropatii toczniowej oraz znaczne zmniejszenie śmiertelności. Numer_referencyjny_programu_pomocowego: SA.41471(2015/X) Przeznaczenie_pomocy_publicznej: art: 25 rozporządzenia KE nr 651/2014 z dnia 17 czerwca 2014 r. uznające niektóre rodzaje pomocy za zgodne z rynkiem wewnętrznym w stosowaniu art. 107 i 108 Traktatu (Dz. Urz. UE L 187/1 z 26.06.2014).