Projekt koncentruje się na badaniach klinicznych i rozwoju produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP) i medycyny spersonalizowanej w zakresie rzadkich chorób (VO) w populacji pediatrycznej. Projekt ma duży wpływ na sposób postępowania z VO. Jego celem jest opracowanie innowacyjnego ATMP w leczeniu VO, który ma być przygotowany na fazę badania klinicznego. Wyniki badań przyniosą również nowe procedury metodologiczne w spersonalizowanym leczeniu pediatrycznych chorób onkologicznych w oparciu o monitorowanie ukierunkowanych leków przeciwnowotworowych.