L-Isklerożi Laterali amijotrofika (LAS) hija marda newrodeġenerattiva fatali malajr li bħalissa m’għandha l-ebda terapija effettiva. Huwa parti minn mard orfni (inċidenza: 3–5 għal kull 100,000 abitant). Ir-reġjun ta’ Centre-Val de Loire għandu madwar 300 pazjent u ż-żieda fl-inċidenza tagħha hija problema ewlenija tas-saħħa pubblika. Ir-reklutaġġ ta’ pazjenti b’ALS għal CHRU permezz tal-Federazzjoni SLA Tours-Limoges jipprovdi koorti ta’ madwar 350 pazjent b’ALS. Ħafna trattamenti li jimmiraw mekkaniżmi patofiżjoloġiċi differenti ġew studjati fl-ALS, li għadhom ma rnexxewx għal aktar minn 50 sena. Xi molekuli kienu promettenti fil-ġrieden iżda ma kellhom l-ebda effett terapewtiku ta’ benefiċċju fil-bnedmin. Il-metodoloġija tal-provi prekliniċi u kliniċi ta’ spiss tiġi ddubitata f’għaġla ta’ għaġla u titlob ambizzjuża wisq fir-rigward tal-kumplessità u s-severità ta’ din il-marda. Barra minn hekk, il-ħafna mekkaniżmi fiżjopatoloġiċi involuti u l-interazzjonijiet tagħhom huma kumplessi l-istrateġija terapewtika. L-aggregazzjonijiet ta’ proteini intraċellulari huma parti integrali mill-patofiżjoloġija tal-marda u jirrappreżentaw markatur kostanti ta’ ALS. L-immirar ta’ dawn l-aggregazzjonijiet ta’ proteini huwa għalhekk strateġija terapewtika rilevanti. Lil hinn mill-mekkaniżmi speċifiċi mmirati f’dan il-proġett, il-kunċett innifsu ta’ trattament personalizzat intrakorp tat-tip qatt ma ġie realizzat.