Number_reference_aid_program: SA.41471(2015/X) Az állami támogatás célja: A Szerződés 107. és 108. cikkének alkalmazásában bizonyos támogatási kategóriáknak a belső piaccal összeegyeztethetőnek nyilvánításáról szóló, 2014. június 17-i 651/2014/EK rendelet 25. cikke Ez az. – Ez az. EU L 187/1, 2014.6.26.). Az immunrendszerrel összefüggő betegségek világszerte emberek millióit érintik. Krónikus természetük megnehezíti a gyógyítást, gyakran veszélyeztetik a betegek életét. A gyulladásos betegségek etiológiájában a JAK/STAT útvonal aktivitása fontos szerepet játszik. A projekt célja egy gyulladásos betegségek kezelésére szolgáló gyógyszer létrehozása, beleértve a pikkelysömört, a rheumatoid arthritist, a nem specifikus bélgyulladást, a lupust. A CPL409116 vegyület egy JAK1/3 kináz inhibitor, amely szelektív a JAK2-ra, amelynek aktivitását egerekben biokémiai, sejtes és imikvomod okozta pikkelysömörben igazolták. A citokin szekréció immunsejtek általi gátlásának kívánt hatása, például a perifériás vérből izolált PBMC-sejtek felhasználásával végzett vizsgálatok során, a vegyület hatékonyságát más immunállapotokban is jelzi. A farmakokinetikai vizsgálatokban igazolt jó biohasznosulás lehetővé teszi a jelölt számára, hogy orális gyógyszerként fejlődjön. A felperes azt tervezi, hogy a gátlót a projekt több szakaszában fejleszti. Az I. szakaszban a feladatok a vegyület szintézisére (laboratóriumi, félműszaki léptékben és GMP rendszerben) és a fiziko-kémiai tulajdonságok jellemzésével és az analitikai módszerek meghatározásával kapcsolatos analitikai munkákra összpontosulnak. A kérelmező ezzel párhuzamosan a II. szakaszban azt tervezi, hogy igazolja a vegyület hatékonyságát a betegségek állatmodelljeiben, és in vitro (biokémiai és sejtes) biztonságossági vizsgálatokat végez. A tervezett harmadik szakasz két állatfaj toxikológiája, és pozitív következtetése lehetővé teszi az I. és II. fázisú klinikai vizsgálatok végrehajtását, amint azt a projekt IV. szakasza előírja.