Az amyotrophiás oldalsó szklerózis (LAS) egy gyorsan halálos kimenetelű neurodegeneratív betegség, amely jelenleg nem rendelkezik hatékony terápiával. A betegség része a ritka betegségeknek (incidence: 3–5/100 000 lakos). A Centre-Val de Loire régióban mintegy 300 beteg van, és az előfordulási gyakoriság növekedése jelentős közegészségügyi probléma. Az ALS-betegeknek a CHRU-ba történő felvétele az SLA Tours-Limoges Szövetségen keresztül körülbelül 350 ALS-betegből áll. Az ALS-ben számos, különböző patofiziológiai mechanizmusra irányuló kezelést vizsgáltak, amelyek több mint 50 éve sikertelenek. Egyes molekulák egerekben ígéretesek voltak, de az embereknél nem voltak jótékony terápiás hatásuk. A preklinikai és klinikai vizsgálatok módszertanát gyakran megkérdőjelezik sietve, és túl ambiciózusak a betegség összetettségével és súlyosságával kapcsolatban. Ezen túlmenően a számos fiziopathológiai mechanizmus és kölcsönhatásuk összetette a terápiás stratégiát. Az intracelluláris fehérjeaggregációk a betegség patofiziológiájának szerves részét képezik, és az ALS állandó markerét képviselik. Ezeknek a fehérjeaggregátumoknak a megcélzása ezért releváns terápiás stratégia. Az ebben a projektben megcélzott konkrét mechanizmusokon túl a vállalaton belüli személyre szabott kezelés fogalma még soha nem valósult meg.