Number_reference_aid_ohjelma: SA.41471(2015/X) Julkisen tuen tarkoitus: Tiettyjen tukimuotojen toteamisesta sisämarkkinoille soveltuviksi perussopimuksen 107 ja 108 artiklan mukaisesti 17 päivänä kesäkuuta 2014 annetun asetuksen (EY) N:o 651/2014 25 artikla Se on siinä. EU L 187/1, 26.6.2014. Immuunijärjestelmään liittyvät sairaudet vaikuttavat miljooniin ihmisiin ympäri maailmaa. Niiden krooninen luonne vaikeuttaa niiden hoitoa, mikä usein uhkaa sairaiden elämää. Tulehdussairauksien etiologiassa JAK/STAT-reitin aktiivisuudella on merkittävä rooli. Hankkeen tavoitteena on luoda lääke tulehdussairauksien hoitoon, mukaan lukien psoriaasi, nivelreuma, epäspesifinen suolistotulehdus, lupus. Yhdiste CPL409116 on JAK1/3-kinaasin estäjä, selektiivinen JAK2: lle, jonka aktiivisuus osoitettiin biokemiallisessa, solu- ja imicvomodin aiheuttamassa psoriaasissa hiirillä. Toivottu vaikutus sytokiinin erityksen estämiseen immuunijärjestelmän soluissa, esimerkiksi tutkimuksissa, joissa käytettiin perifeerisestä verestä eristettyjä PBMC-soluja, viittaa yhdisteen tehokkuuteen myös muissa immuuniolosuhteissa. Farmakokineettisissä tutkimuksissa osoitettu hyvä biologinen hyötyosuus oikeuttaa hakijan kehittymään suun kautta otettavaksi lääkkeeksi. Hakija suunnittelee inhibiittorin kehittämistä hankkeen useissa vaiheissa. Vaiheessa I tehtävät keskittyvät yhdisteen synteesiin (laboratoriossa, puoliteknisessä mittakaavassa ja hyvän tuotantotavan järjestelmässä) sekä analyysitöihin, jotka liittyvät fysikaalis-kemiallisten ominaisuuksien karakterisointiin ja analyysimenetelmien määrittämiseen. Rinnakkaisvaiheessa II hakija aikoo osoittaa yhdisteen tehokkuuden tautien eläinmalleissa ja suorittaa in vitro (biokemialliset ja solut) turvallisuustutkimuksia. Suunniteltu kolmas vaihe on toksikologia kahdelle eläinlajille, ja sen myönteiset päätelmät mahdollistavat vaiheen I ja II kliinisten tutkimusten toteuttamisen hankkeen IV vaiheen mukaisesti.