Hankkeessa keskitytään pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden ja yksilöllisten lääkkeiden kliiniseen tutkimukseen ja kehittämiseen harvinaisten sairauksien alalla lapsiväestössä. Hankkeella on merkittävä vaikutus VO:n hoitoon. Sen tavoitteena on kehittää innovatiivista ATMP:tä VO:n hoitoon, joka on tarkoitus valmistella kliinisen tutkimuksen vaihetta varten. Tutkimuksen tulokset tuovat myös uusia menetelmiä lasten syöpäsairauksien yksilölliseen hoitoon, joka perustuu kohdennettujen syöpälääkkeiden seurantaan. a.