Το έργο επικεντρώνεται στην κλινική έρευνα και ανάπτυξη φαρμακευτικών προϊόντων για προηγμένες θεραπείες (ATMP) και εξατομικευμένη ιατρική στον τομέα των σπάνιων νόσων (VO) στον παιδιατρικό πληθυσμό. Το έργο έχει σημαντικό αντίκτυπο στη μεταχείριση της VO. Στόχος του είναι η ανάπτυξη καινοτόμων ΦΠΘ για τη θεραπεία της VO, η οποία πρόκειται να προετοιμαστεί για τη φάση της κλινικής δοκιμής. Τα αποτελέσματα της έρευνας θα φέρουν επίσης νέες μεθοδολογικές διαδικασίες για την εξατομικευμένη θεραπεία των παιδιατρικών ογκολογικών ασθενειών με βάση την παρακολούθηση στοχευμένων αντικαρκινικών φαρμάκων.