Projekt se věnuje klinickému výzkumu a vývoji léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) a personalizované medicíně v oblasti vzácných onemocnění (VO) u pediatrické populace. Projekt má zásadní dopad na léčbu VO. Jeho cílem je vyvinout inovativní ATMP na léčbu VO, který má být připraven pro fázi klinického hodnocení. Výsledky výzkumu také přinesou nové metodické postupy v personalizované léčbě dětských onkologických onemocnění na bázi monitorace hladin cílených protinádorových léčiv. a.