Díríonn an tionscadal ar thaighde cliniciúil agus ar fhorbairt táirgí íocshláinte le haghaidh ardteiripe (ATMP) agus leigheas pearsantaithe i réimse na ngalar neamhchoitianta (VO) sa daonra péidiatraiceach. Tá tionchar mór ag an tionscadal ar chóireáil VO. Is é is aidhm dó ATMP nuálach a fhorbairt chun VO a chóireáil, rud atá le hullmhú do chéim na trialach cliniciúla. Tabharfaidh torthaí an taighde nósanna imeachta modheolaíochta nua i gcóireáil phearsantaithe galar oinceolaíoch péidiatraiceach bunaithe ar fhaireachán a dhéanamh ar chógais spriocdhírithe frithsheansaitheacha.