Number_reference_aid_program: SA.41471(2015/X) Scopul ajutorului public: Articolul 25 din Regulamentul (CE) nr. 651/2014 din 17 iunie 2014 de declarare a anumitor categorii de ajutoare compatibile cu piața internă în aplicarea articolelor 107 și 108 din tratat Asta e tot. UE L 187/1 din 26.6.2014). Bolile imune afectează milioane de oameni din întreaga lume. Natura lor cronică îi face dificil de vindecat, amenințând adesea viețile bolnavilor. În etiologia bolilor inflamatorii, activitatea căii JAK/STAT joacă un rol major. Scopul proiectului este de a crea un medicament pentru tratamentul bolilor inflamatorii, inclusiv psoriazis, artrită reumatoidă, inflamație intestinală nespecifică, lupus. Compusul CPL409116 este un inhibitor de kinază JAK1/3, selectiv la JAK2, a cărui activitate a fost demonstrată în psoriazis biochimic, celular și indus de imicvomode la șoareci. Efectul dorit al inhibării secreției de citokine de către celulele sistemului imunitar, observat, de exemplu, în testele care utilizează celule PBMC izolate din sângele periferic, sugerează eficacitatea compusului și în alte condiții imune. Biodisponibilitatea bună demonstrată în studiile de farmacocinetică permite candidatului să se dezvolte ca medicament oral. Solicitantul intenționează să dezvolte inhibitorul în mai multe etape ale proiectului. În etapa I, sarcinile se concentrează pe sinteza compusului (la scară de laborator, semitehnică și în regimul GMP) și pe lucrările analitice legate de caracterizarea proprietăților fizico-chimice și determinarea metodelor analitice. În paralel, în etapa II, solicitantul intenționează să demonstreze eficacitatea compusului în modelele animale de boli și să efectueze studii de siguranță in vitro (biochimice și celulare). A treia etapă planificată este toxicologia pe două specii de animale, iar concluzia sa pozitivă va permite punerea în aplicare a studiilor clinice de fază I și II, astfel cum se prevede în etapa IV a proiectului.