O projeto centra-se na investigação clínica e no desenvolvimento de medicamentos para terapia avançada (ATMP) e medicina personalizada no domínio das doenças raras (VO) na população pediátrica. O projeto tem um grande impacto no tratamento do VO. O seu objectivo é desenvolver ATMP inovadores para o tratamento de VO, que está a ser preparado para a fase de ensaio clínico. Os resultados da investigação também trarão novos procedimentos metodológicos no tratamento personalizado de doenças oncológicas pediátricas com base na monitorização de medicamentos anticancerígenos específicos.