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informazioni sul progetto
Data di inizio: 1 gennaio 2017
Data di fine: 30 aprile 2021
finanziamento
Fondo: Fondo europeo di sviluppo regionale (ERDF)
Bilancio totale: 605 281,18 €
Contributo dell’UE: 228 000,00 € (37,67%)
programma
Periodo di programmazione: 2014-2021
Autorità di gestione: Conseil régional Centre-Val de Loire

INTRABALS

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (LAS) è una malattia neurodegenerativa rapidamente fatale che attualmente non ha una terapia efficace. Fa parte delle malattie orfane (incidenza: 3-5 per 100.000 abitanti). La regione Centro-Val de Loire conta circa 300 pazienti e l'aumento della sua incidenza è un grave problema di salute pubblica. Il reclutamento di pazienti affetti da SLA alla CHRU attraverso la Federazione SLA Tours-Limoges fornisce una coorte di circa 350 pazienti affetti da SLA. Molti trattamenti mirati a diversi meccanismi patofisiologici sono stati studiati nella SLA, ancora infruttuosi da oltre 50 anni. Alcune molecole erano promettenti nei topi, ma non avevano alcun effetto terapeutico benefico nell'uomo. La metodologia degli studi preclinici e clinici è spesso messa in discussione in una fretta di fretta e richiede troppo ambiziosa in relazione alla complessità e alla gravità di questa malattia. Inoltre, i numerosi meccanismi fisiopatologici coinvolti e le loro interazioni complesse la strategia terapeutica. Le aggregazioni proteiche intracellulari sono parte integrante della patofisiologia della malattia e rappresentano un marcatore costante della SLA. Mirare a queste aggregazioni proteiche è quindi una strategia terapeutica pertinente. Al di là dei meccanismi specifici mirati in questo progetto, il concetto stesso di tipo di trattamento personalizzato intracorps non è mai stato realizzato

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