Le projet est axé sur la recherche clinique et le développement de médicaments de thérapie innovante (ATMP) et de médecine personnalisée dans le domaine des maladies rares (VO) dans la population pédiatrique. Le projet a un impact majeur sur le traitement de la VO. Il vise à développer un ATMP innovant pour le traitement de la VO à préparer pour la phase d’essai clinique. Les résultats de la recherche apporteront également de nouvelles pratiques méthodologiques en matière de traitement personnalisé des maladies oncologiques pédiatriques fondées sur le suivi des niveaux de médicaments anticancéreux ciblés.