Number_reference_aid_programm: SA.41471(2015/X) Riigiabi eesmärk: Euroopa Liidu toimimise lepingu artiklite 107 ja 108 kohaldamise kohta 17. juuni 2014. aasta määruse (EL) nr 651/2014 (millega teatavat liiki abi tunnistatakse siseturuga kokkusobivaks) artikkel 25 See on kõik. EL L 187/1, 26.6.2014). Immuunsüsteemiga seotud haigused mõjutavad miljoneid inimesi üle maailma. Nende krooniline olemus muudab neid raskesti ravitavaks, ohustades sageli haigete elusid. Põletikuliste haiguste etioloogias mängib olulist rolli JAK/STATi raja aktiivsus. Projekti eesmärk on luua ravim põletikuliste haiguste, sealhulgas psoriaasi, reumatoidartriidi, mittespetsiifilise soolepõletiku, lupuse raviks. Ühend CPL409116 on JAK1/3 kinaasi inhibiitor, mis on selektiivne JAK2 suhtes, mille aktiivsust demonstreeriti biokeemilises, rakulises ja imikvomode põhjustatud psoriaasis hiirtel. Tsütokiini sekretsiooni inhibeerimise soovitud toime immuunsüsteemi rakkude poolt, mida on täheldatud näiteks perifeersest verest eraldatud PBMC rakkudega tehtud testides, näitab ühendi efektiivsust ka teistes immuuntingimustes. Hea biosaadavus farmakokineetika uuringutes annab kandidaadile õiguse areneda suukaudse ravimina. Hageja kavatseb inhibiitorit arendada projekti mitmes etapis. I etapis keskenduvad ülesanded ühendi sünteesile (laboris, pooltehnilisel skaalal ja hea tootmistava režiimis) ning füüsikalis-keemiliste omaduste kirjeldamise ja analüüsimeetodite määramisega seotud analüütilistele töödele. Paralleelselt II etapiga kavatseb taotleja tõendada ühendi tõhusust haiguste loommudelites ning viia läbi in vitro (biokeemilised ja rakulised) ohutusuuringud. Kavandatud kolmas etapp on kahe loomaliigi toksikoloogia ja selle positiivne järeldus võimaldab rakendada I ja II faasi kliinilisi uuringuid, nagu on ette nähtud projekti IV etapis.