Number_reference_aid_programa: SA.41471(2015/X) Objetivo de la ayuda pública: Artículo 25 del Reglamento (CE) n.º 651/2014, de 17 de junio de 2014, por el que se declaran determinadas categorías de ayudas compatibles con el mercado interior en la aplicación de los artículos 107 y 108 del Tratado Eso es todo. EU L 187/1 de 26.6.2014). Las enfermedades relacionadas con el sistema inmunitario afectan a millones de personas en todo el mundo. Su naturaleza crónica los hace difíciles de curar, a menudo amenazando la vida de los enfermos. En la etiología de las enfermedades inflamatorias, la actividad de la vía JAK/STAT juega un papel importante. El objetivo del proyecto es crear un medicamento para el tratamiento de enfermedades inflamatorias, incluyendo psoriasis, artritis reumatoide, inflamación intestinal no específica, lupus. El compuesto CPL409116 es un inhibidor de la quinasa JAK1/3, selectivo a JAK2, cuya actividad se demostró en la psoriasis bioquímica, celular e inducida por imicvomodo en ratones. El efecto deseado de la inhibición de la secreción de citoquinas por las células del sistema inmune, observada por ejemplo en pruebas con células PBMC aisladas de la sangre periférica, sugiere la efectividad del compuesto también en otras condiciones inmunes. La buena biodisponibilidad demostrada en estudios farmacocinéticos da derecho al candidato a desarrollarse como medicina oral. El solicitante tiene previsto desarrollar el inhibidor en varias etapas del proyecto. En la etapa I, las tareas se centran en la síntesis del compuesto (a escala de laboratorio, semitécnica y en el régimen GMP) y en los trabajos analíticos relacionados con la caracterización de las propiedades fisicoquímicas y la determinación de los métodos analíticos. En la etapa II paralela, el solicitante tiene previsto demostrar la eficacia del compuesto en modelos animales de enfermedades y realizar estudios de seguridad in vitro (bioquímicos y celulares). La tercera etapa prevista es toxicología en dos especies animales, y su conclusión positiva permitirá la implementación de ensayos clínicos de fase I y fase II, según lo previsto en la fase IV del proyecto.
