Kohesio: descubra los proyectos de la UE en su región

información sobre el proyecto
Fecha de comienzo: 1 enero 2017
Fecha de finalización: 30 abril 2021
financiación
Fondo: Fondo Europeo de Desarrollo Regional (ERDF)
Presupuesto total: 605 281,18 €
Contribución de la UE: 228 000,00 € (37,67%)
programa
Período de programación: 2014-2021
Autoridad de gestión: Conseil régional Centre-Val de Loire

INTRABALS

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (LAS) es una enfermedad neurodegenerativa rápidamente fatal que actualmente no tiene terapia efectiva. Forma parte de enfermedades huérfanas (incidencia: 3-5 por 100.000 habitantes). La región del Centro-Val de Loira tiene alrededor de 300 pacientes y el aumento de su incidencia es un problema importante de salud pública. El reclutamiento de pacientes con SAL en CHRU a través de la Federación de Tours-Limoges de SLA proporciona una cohorte de aproximadamente 350 pacientes con SAL. Muchos tratamientos dirigidos a diferentes mecanismos fisiopatológicos han sido estudiados en ELA, todavía infructuosos por más de 50 años. Algunas moléculas eran prometedoras en ratones pero no tenían ningún efecto terapéutico beneficioso en los seres humanos. La metodología de los ensayos preclínicos y clínicos a menudo se pone en tela de juicio con prisas y exigencias demasiado ambiciosas en relación con la complejidad y gravedad de esta enfermedad. Además, los muchos mecanismos fisiopatológicos involucrados y sus interacciones complican la estrategia terapéutica. Las agregaciones de proteínas intracelulares son una parte integral de la fisiopatología de la enfermedad y representan un marcador constante de la ELA. Enfocar estas agregaciones de proteínas es, por lo tanto, una estrategia terapéutica relevante. Más allá de los mecanismos específicos enfocados en este proyecto, el concepto mismo de tratamiento personalizado tipo intracorps nunca se ha realizado

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