Number_reference_aid_Programm: SA.41471(2015/X) Zweck der öffentlichen Beihilfe: Artikel 25 der Verordnung (EG) Nr. 651/2014 vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 AEUV Das war’s. EU L 187/1 vom 26.6.2014). Immunbedingte Krankheiten betreffen Millionen von Menschen auf der ganzen Welt. Ihre chronische Natur macht sie schwer zu heilen und bedroht oft das Leben der Kranken. In der Ätiologie entzündlicher Erkrankungen spielt die Aktivität des JAK/STAT-Wegs eine große Rolle. Ziel des Projekts ist es, ein Medikament zur Behandlung entzündlicher Erkrankungen wie Psoriasis, rheumatoide Arthritis, unspezifische Darmentzündung, Lupus zu schaffen. Die Verbindung CPL409116 ist ein JAK1/3-Kinase-Inhibitor, selektiv zu JAK2, dessen Aktivität in biochemischer, zellulärer und imicvomode-induzierter Psoriasis bei Mäusen nachgewiesen wurde. Die gewünschte Wirkung der Hemmung der Zytokinsekretion durch Zellen des Immunsystems, z. B. in Tests mit PBMC-Zellen, die aus peripherem Blut isoliert wurden, deutet auf die Wirksamkeit der Verbindung auch bei anderen Immunerkrankungen hin. Eine gute Bioverfügbarkeit, die in pharmakokinetischen Studien nachgewiesen wurde, berechtigt den Kandidaten, sich als orale Medizin zu entwickeln. Der Antragsteller plant, den Inhibitor in mehreren Phasen des Projekts zu entwickeln. In Stufe I konzentrieren sich die Aufgaben auf die Synthese der Verbindung (im Labor, halbtechnischen Maßstab und im GMP-Regime) und auf analytische Arbeiten im Zusammenhang mit der Charakterisierung physikalisch-chemischer Eigenschaften und der Bestimmung analytischer Methoden. Parallel zu Stufe II plant der Antragsteller, die Wirksamkeit der Verbindung in Tierseuchenmodellen nachzuweisen und in vitro (biochemische und zelluläre) Sicherheitsstudien durchzuführen. Die geplante dritte Stufe ist die Toxikologie für zwei Tierarten, und ihre positive Schlussfolgerung wird die Durchführung klinischer Prüfungen der Phase I und der Phase II ermöglichen, wie in Stufe IV des Projekts vorgesehen.
