Amyotrophe Laterale Sklerose (ALS) ist eine schnell tödliche neurodegenerative Erkrankung, die heute über keine wirksame Therapie verfügt. Sie gehört zu den seltenen Krankheiten (Inzidenz: 3-5 je 100 000 Einwohner). Die Region Centre-Val de Loire hat etwa 300 Patienten, und die Zunahme ihrer Inzidenz ist ein großes Problem der öffentlichen Gesundheit. Die Rekrutierung von SLA-Patienten im CHRU über die SLA Tours-Limoges Federation ermöglicht eine Kohorte von ca. 350 SLA-Patienten. Viele Behandlungen, die auf verschiedene physiopathologische Mechanismen ausgerichtet sind, wurden in der ALS untersucht, die seit über 50 Jahren nach wie vor erfolglos sind. Einige Moleküle erwiesen sich bei Mäusen als vielversprechend, hatten aber beim Menschen keine positive therapeutische Wirkung. Die Methodik der präklinischen und klinischen Studien wird häufig in einem im Hinblick auf die Komplexität und Schwere der Krankheit zu ehrgeizigen Eile und Anforderung in Frage gestellt. Darüber hinaus komplizieren die zahlreichen beteiligten physiopathologischen Mechanismen und ihre Wechselwirkungen die therapeutische Strategie. Intrazelluläre Proteinaggregationen sind integraler Bestandteil der Krankheitsphysiologie und stellen einen konstanten ALS-Marker dar. Die Ausrichtung dieser Proteinaggregationen ist somit eine sinnvolle therapeutische Strategie. Über die in diesem Projekt gezielten Mechanismen hinaus wurde das Konzept einer individuellen intrakorporalen Behandlung nie verwirklicht.