Das Projekt konzentriert sich auf die klinische Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) und personalisierte Medizin im Bereich seltener Krankheiten (VO) in der pädiatrischen Bevölkerung. Das Projekt hat erhebliche Auswirkungen auf die Behandlung von VO. Ziel ist es, eine innovative ATMP für VO-Behandlung zu entwickeln, die für die Phase der klinischen Prüfung vorbereitet werden soll. Die Ergebnisse der Forschung werden auch neue methodische Verfahren zur personalisierten Behandlung von pädiatrischen Onkologieerkrankungen auf der Grundlage der Überwachung des Niveaus gezielter Krebsmedikamente mit sich bringen.