Formålet med det projekt, der forelægges til ekspertvurdering, er den prækliniske udvikling og den kliniske evaluering af den innovative PI3-kinasehæmmer (phosphatidylinositide 3-kinase). Den foreslåede inhibitor vil blive udviklet i retning af den prækliniske indikation, der vælges under udviklingen af immunmedierede sygdomme. PI3K kinase tilhører familien af lipidkinaser. Delta isoform er specifik for cellerne i immunsystemet (Ito K. et al. (2007). J Pharmacol Exp Ther. Blokering af PI3K delta forstærkede signal menes at have en signifikant immunosuppressiv effekt med relativt lav toksicitet. Sagsøgerens arbejde førte til identifikation af forbindelser, der hæmmer aktiviteten af PI3K-delta, herunder en højaktivitetskandidat (IC50 = 5 nM) og tilfredsstillende farmakologiske parametre. Undersøgelser af effektiviteten i musemodellen af systemisk lupus erythematosus viste, at det valgte molekyle kraftigt hæmmer udviklingen af sygdommen. Hos dyr, der blev behandlet med PI3K- deltahæmmeren, sås bl.a. et fald i lupus nefropati og en signifikant reduktion i dødeligheden. Nummer_reference_aid_program: SA.41471(2015/X) Formål med offentlig støtte: kunst: 25 EF-forordning nr. 651/2014 af 17. juni 2014 om visse former for støttes forenelighed med det indre marked i henhold til traktatens artikel 107 og 108 (EUT L 119, s. Det er det. EU L 187/1 af 26.6.2014).