Amyotrofisk Lateral sklerose (LAS) er en hurtigt fatal neurodegenerativ sygdom, der i øjeblikket ikke har nogen effektiv behandling. Det er en del af sjældne sygdomme (incidens: 3-5 pr. 100.000 indbyggere). Regionen Centre-Val de Loire har ca. 300 patienter, og stigningen i forekomsten heraf er et stort folkesundhedsproblem. Rekrutteringen af ALS-patienter til CHRU gennem SLA Tours-Limoges Federation giver en kohorte på ca. 350 ALS-patienter. Mange behandlinger rettet mod forskellige patofysiologiske mekanismer er blevet undersøgt i ALS, stadig mislykkedes i mere end 50 år. Nogle molekyler var lovende i mus, men havde ingen gavnlig terapeutisk virkning hos mennesker. Metoden til prækliniske og kliniske forsøg drages ofte i tvivl i et hastigt hast og kræver for ambitiøst i forhold til sygdommens kompleksitet og sværhedsgrad. Hertil kommer, at de mange fysiopatologiske mekanismer, der er involveret, og deres interaktioner gør den terapeutiske strategi kompleks. Intracellulære proteinaggregationer er en integreret del af sygdommens patofysiologi og repræsenterer en konstant markør for ALS. Målretning af disse proteinaggregater er således en relevant terapeutisk strategi. Ud over de specifikke mekanismer, der er målrettet i dette projekt, er selve begrebet personaliseret behandlingstype intracorps aldrig blevet realiseret