Amyotrofisk Lateral skleros (LAS) är en snabbt dödlig neurodegenerativ sjukdom som för närvarande inte har någon effektiv behandling. Det är en del av föräldralösa sjukdomar (incidens: 3–5 per 100 000 invånare). Regionen Centre-Val de Loire har cirka 300 patienter och ökningen av incidensen är ett stort folkhälsoproblem. Rekryteringen av ALS-patienter till CHRU genom SLA Tours-Limoges Federation ger en kohort på cirka 350 ALS-patienter. Många behandlingar inriktade på olika patofysiologiska mekanismer har studerats i ALS, fortfarande misslyckade i mer än 50 år. Vissa molekyler var lovande hos möss men hade ingen gynnsam terapeutisk effekt hos människor. Metoden för prekliniska och kliniska prövningar ifrågasätts ofta i en brådska och kräver alltför ambitiösa i förhållande till sjukdomens komplexitet och svårighetsgrad. Dessutom komplexa de många fysiopatologiska mekanismerna och deras interaktioner den terapeutiska strategin. Intracellulära proteinaggregationer är en integrerad del av sjukdomens patofysiologi och representerar en konstant markör för ALS. Att rikta in sig på dessa proteinansamlingar är därför en relevant terapeutisk strategi. Utöver de specifika mekanismerna i detta projekt har själva konceptet individanpassad behandlingstyp inom korp aldrig förverkligats.