Projektet fokuserar på klinisk forskning och utveckling av läkemedel för avancerad terapi (ATMP) och individanpassad medicin inom området sällsynta sjukdomar (VO) i barnpopulationen. Projektet har stor inverkan på behandlingen av VO. Dess syfte är att utveckla innovativa ATMP för behandling av VO, som ska förberedas för den kliniska prövningsfasen. Resultaten av forskningen kommer också att medföra nya metodologiska förfaranden för individanpassad behandling av pediatriska onkologiska sjukdomar som bygger på övervakning av riktade cancerläkemedel.