Amyotrofe Laterale Sclerose (LAS) is een snel fatale neurodegeneratieve ziekte die momenteel geen effectieve therapie heeft. Het maakt deel uit van weesziekten (incidentie: 3-5 per 100.000 inwoners). De regio Centre-Val de Loire telt ongeveer 300 patiënten en de toename van de incidentie ervan is een groot probleem voor de volksgezondheid. De rekrutering van ALS-patiënten naar CHRU via de SLA Tours-Limoges Federation levert een cohort van ongeveer 350 ALS-patiënten. Veel behandelingen gericht op verschillende pathofysiologische mechanismen zijn onderzocht in ALS, nog steeds niet succesvol voor meer dan 50 jaar. Sommige moleculen waren veelbelovend bij muizen, maar hadden geen gunstig therapeutisch effect bij mensen. De methodologie van preklinische en klinische proeven wordt vaak ter discussie gesteld in een haastige haast en vraagt te ambitieus in verband met de complexiteit en ernst van deze ziekte. Bovendien complexen de vele fysiopathologische mechanismen en hun interacties de therapeutische strategie. Intracellulaire eiwitaggregaties zijn een integraal onderdeel van de pathofysiologie van de ziekte en vertegenwoordigen een constante marker van ALS. Het richten van deze eiwitaggregaten is dus een relevante therapeutische strategie. Naast de specifieke mechanismen die in dit project zijn bedoeld, is het concept van gepersonaliseerde behandelingstype intracorps nooit gerealiseerd.