Het project richt zich op klinisch onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP) en gepersonaliseerde geneeskunde op het gebied van zeldzame ziekten (VO) bij de pediatrische populatie. Het project heeft een grote impact op de behandeling van VO. Het beoogt de ontwikkeling van een innovatief ATMP voor VO-behandeling dat voorbereid moet worden op de klinische proeffase. De resultaten van het onderzoek zullen ook leiden tot nieuwe methodologische praktijken bij de gepersonaliseerde behandeling van pediatrische oncologieziekten op basis van de monitoring van de niveaus van gerichte geneesmiddelen tegen kanker.